Air an 11mh den Dàmhair, 2024, tha Rianachd Nàiseanta Bathar Meidigeach Shìona (NMPA) air tagradh Rannsachaidh Dhrogaichean Ùra (IND) aontachadh airsonInaticabtagene Autoleucel (Injection CNCT19), leigheas cealla T gabhadair antigen chimeric autologous (CAR) a tha ag amas air CD19, airson làimhseachadh thrombocytopenia dìonach lupus erythematosus siostamach (SLE – ITP). Is e seo a’ chiad IND de Inaticabtagene Autoleucel a chaidh aontachadh airson galar fèin-dìonach ann an Sìona.
'S e toradh leigheis cealla CAR-T CD19 a th' ann an Inaticabtagene Autoleucel, anns a bheil CD19 scFv (HI19a) sònraichte agus pròiseasan saothrachaidh adhartach. 'S e Inaticabtagene Autoleucel a' chiad toradh CAR-T seilbhe a tha ag amas air CD19 a chaidh fhàs ann an Sìona, agus a' chiad toradh leigheis cealla CAR-T malairteach airson B-ALL ann an Sìona. Tha Inaticabtagene Autoleucel a' leudachadh a thagraidh airson grunn chomharran, a' gabhail a-steach B-ALL inbheach r/r, DLBCL r/r, B-ALL péidiatraiceach is deugaire r/r, agus diofar ghalaran fèin-dìona. Chaidh an Tagradh Dhrogaichean Ùr (NDA) aige airson a bhith a' làimhseachadh Lymphoma Cealla-B Mòr Ath-thuiteach no Teas-fhulangach aontachadh le NMPA san t-Sultain 2024.
'S e galar fèin-dìona siostamach a th' ann an SLE, a bhios mar as trice ag adhbhrachadh milleadh air iomadh buill-bodhaig. Tha pàirt chudromach aig ceallan B neo-àbhaisteach agus autoantibody ann am pathogenesis SLE. Dh'fhaodadh SLE cus sgrios plaideatan adhbhrachadh, is e sin SLE-ITP. Tha SLE-ITP a’ tachairt ann an timcheall air 16% de dh’euslaintich SLE Sìneach, agus tha a’ mhòr-chuid de dh’euslaintich SLE-ITP a’ freagairt gu math dona ri steroids, luchd-dìon dìonachd, agus drogaichean bith-eòlasach, agus gu tric bidh iad a’ fulang le cunnart mòr bho fhuil anns na buill-bodhaig, agus tha am mairsinneachd fad-ùine gu math bochd.
Anns an Iuchar am-bliadhna, chaidh an iris chliùiteach “The New England Journal of Medicine” fhoillseachadh.dh’fhoillsich iad sgrùdadh “Ceallan CAR-T an-aghaidh CD19 ann an thrombocytopenia dìonach teasfhulangach SLE,” air a cho-sgrìobhadh leis an Àrd-ollamh Zeng Xiaofeng agus an t-Àrd-ollamh Li Mengtao bhon Roinn Rheumatology agus an t-Àrd-ollamh Zhou Daobin bhon Roinn Hematology aig Ospadal Colaiste Meidigeach Aonadh Peking. Sheall an sgrùdadh èifeachdas agus sàbhailteachd fad-ùine Inaticabtagene Autoleucel ann a bhith a’ làimhseachadh SLE-ITP, a’ soilleireachadh comas mòr leigheas cealla CAR-T.
Fhuair boireannach 38 bliadhna a dh'aois breithneachadh air SLE ann an 2014 agus nochd i le proteinuria agus airtreitis ath-chuairteachail agus thrombocytopenia leantainneach. Cha do lughdaich leigheasan roimhe le glucocorticoids àrd-dòs (cuislean methylprednisolone), hydroxychloroquine, immunoglobulin intravenous, tacrolimus, cyclosporin A, sirolimus, rituximab, danazol, eltrombopag, agus thrombopoietin daonna ath-chuingealaichte an thrombocytopenia. Chaidh na cunntasan platelet a chumail aig 10,000 gu 20,000 gach millimeatair ciùbach agus mu dheireadh thuit iad fo 10,000 gach millimeatair ciùbach san Iuchar 2023.
Aig an àm sin, nochd i le purpura agus ecchymoses air a buill-bodhaig, sèididhean fala beòil, agus bleeding gingival. Sheall an smear cnàimh-droma aice myeloproliferation gnìomhach agus lagachadh air aibidh megakaryocyte. Cha deach ach prednisone dòs ìosal (5 mg gach latha) agus hydroxychloroquine (0.2 g gach latha) a thoirt seachad anns a’ mhìos ron in-stealladh cealla-T CAR. Chaidh leukapheresis ùr autologous a chleachdadh gus inati-cel a thoirt gu buil. Chaidh 500,000 cealla T CAR CD19 gu h-iomlan a thoirt seachad gach cileagram de chuideam bodhaig às deidh don euslainteach chemotherapy lymphodepleting fhaighinn le fludarabine (aig dòs de 25 mg gach meatair ceàrnagach de raon uachdar a’ chuirp) gach latha air làithean −5, −4, agus −3 agus cyclophosphamide (aig dòs de 250 mg gach meatair ceàrnagach) air làithean −5 agus −4 ron leigheas cealla-T CAR.
Às dèidh In-stealladh Inaticabtagene Autoleucel, lean àireamh phlàtaichean an euslaintich ag èirigh, agus fhuaireadh freagairt clionaigeach iomlan, agus chaidh stad a chur air glucocorticoids agus a h-uile droga a chuireas bacadh air an t-siostam dìon. Aig an àm seo, tha an t-euslainteach air tilleadh gu beatha àbhaisteach gu ìre mhòr.
An-dràsta, tha mòran dheuchainnean clionaigeach CAR-T eile ann an Sìona, agus tha iad a’ sireadh euslaintich. Airson co-chomhairle mu dhrogaichean is teicneòlasan ùra, faodaidh tu fios a chuir gu Roinn Eadar-nàiseanta Ospadal Onco-eòlais Roinn a Deas Beijing.
Àireamh Fòn：4008803716
Email：myimmnet@163.com
TÙSAN
1.http://www.juventas.cn/news.php?id=711
2.https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMc2403743
Ùine puist: 8 dhen t-Samhain 2024