Air an 20mh latha den Iuchar, an Tagradh Dhrogaichean ÙraChaidh gabhail gu h-oifigeil ri Rianachd Thoraidhean Meidigeach Nàiseanta Shìona (NMPA) ri cead (NDA) pCAR-19B a chaidh a leasachadh gu neo-eisimeileach le Precision Biology. Is e an toradh seo a’ chiad toradh CAR-T airson leucemia cloinne ann an Sìona, a thathas a’ cleachdadh gus euslaintich aois 3-21 le leucemia lymphoblastic géar ath-thuiteach/teth-dhìonach (ALL) CD19-deimhinneach a làimhseachadh.
’S e leucemia lymphoblastic géar (ALL) aon de na tumhan malignant as cumanta ann an clann agus prìomh adhbhar bàsmhorachd ann an clann is deugairean. Tha leigheas cealla gabhadair antigen chimeric (CAR-T) air ath-bhualadh a thoirt air làimhseachadh ALL cealla-B ath-thuiteach/teth-dhìonach (R/R), leis a’ chiad toradh aontaichte leis an FDA, Kymriah (tisagenlecleucel) air a leasachadh le Novartis, a’ leasachadh ìrean maitheanais agus amannan mairsinn gu mòr.
'S e toradh cealla CAR-T fèin-ghluasadach a th' ann am pCAR-19B le criomag caochlaideach slabhraidh singilte (scFv) sònraichte do CD19 daonnaichte air a dhealbhadh gus dèiligeadh ri draghan sàbhailteachd.
Anns an t-Samhain 2023, chaidh “Ainmeachadh Leigheas Breakthrough” a thoirt do pCAR-19B le Rianachd Thoraidhean Meidigeach Nàiseanta Shìona airson a bhith a’ làimhseachadh B-ALL.
Èifeachdas is sàbhailteachd pCAR-19B ann an deuchainn clionaigeach chudromach anns an robh euslaintich chloinne is inbhich òga Sìneach le ALL cealla-B R/Rchaidh ainmeachadh aig66mh Coinneamh Bhliadhnail Comann Ameireaganach Heamaiteòlais (ASH).
Modhan: B’ e sgrùdadh aon-ghàirdean, fosgailte, ioma-ionad a bh’ anns an deuchainn ìre 2 seo (NCT05334823). Chaidh euslaintich aois ≥ 3 agus ≤ 21 bliadhna aig àm sgrìonadh le CD19+ R/R B-ALL dearbhte a ghabhail a-steach. B’ e an ìre iomlan maitheanais (ORR) am prìomh cheann-uidhe, air a mhìneachadh mar mhaitheanas iomlan (CR) a bharrachd air CR le faighinn seachad air fala neo-iomlan (CRi) taobh a-staigh 3 mìosan às dèidh an in-stealladh.
Toraidhean: Air 18 Giblean, 2024, bha 89 euslaintich air an clàradh agus air leukapheresis fhaighinn, le 64 euslaintich a’ faighinn stealladh pCAR-19B. Cha robh cùisean sam bith de fhàilligeadh saothrachaidh ann. Am measg nan euslaintich a fhuair an stealladh, bha 6.25% (4/64) teasfhulangach agus bha 93.75% (60/64) air tilleadh gu iomadh loidhne de leigheas roimhe no tar-chur cealla gas allogeneic. B’ e 11 bliadhna an aois mheadhanach (raon 3-21), agus bha 56.25% (36/64) fireann. A bharrachd air an sin, bha co-dhiù aon ghine àrd-chunnart aig 75% (48/64) de na h-euslaintich. B’ e 58.3% (raon 5%-98%) an t-uallach spreadhaidh meadhanach airson smior cnàimh (BM) aig an ìre thùsail le eallach spreadhaidh BM trom (≥50%) air fhaicinn ann an 56.25% de na h-euslaintich.
Aig meadhan leanmhainn de 211 latha (raon 35-750), b’ e 90.63% (58/64) an ORR as fheàrr, le 78.13% de dh’euslaintich (50/64) a’ coileanadh CR agus 12.5% de dh’euslaintich (8/64) a’ coileanadh CRi, a’ dol thairis air èifeachdas nan toraidhean leigheis malairteach CAR-T an-aghaidh CD19 a chaidh aithris ann an R/R B-ALL. Choilean 98.27% (57/58) de dh’euslaintich le ORR maitheanas àicheil galair fuigheallach as ìsle (MRD). B’ e 76.56% (49/64) an ORR aig 3 mìosan. B’ e 10.61 mìosan am meadhan fad freagairt (DOR) (eadar-ama earbsa 95% 7.66-20.96). B’ e 23.92 mìosan am meadhan mairsinn iomlan (OS) (eadar-ama earbsa 95% 9.86-NR).
Thachair sionndrom leigeil ma sgaoil cytokine (CRS) agus sionndrom neurotoxicity co-cheangailte ri ceallan effector dìonachd (ICANS) ann an 98.44% agus 50% de dh’euslaintich, fa leth. Chaidh CRS ìre ≥3 agus ICANS fhaicinn ann an 29.69% agus 39.06% de dh’euslaintich, fa leth. B’ e 4 latha agus 3 latha fad meadhanach CRS ìre ≥3 agus ICANS, fa leth. Cha robh bàsan sam bith ann air an cur às leth CRS no ICANS.
Co-dhùnaidhean: A dh’aindeoin eallach trom de spreadhaidhean BM agus cunnart àrd de dh’atharrachaidhean ginteil, sheall pCAR-19B ìrean àrda maitheanais, choilean e ìre àrd de mhaitheanas MRD-àicheil, freagairtean maireannach, agus pròifil sàbhailteachd fulangach. Tha an sgrùdadh seo a’ riochdachadh a’ chiad dheuchainn clionaigeach chudromach de B-ALL cloinne ann an sluagh Àisianach, a’ tabhann roghainn làimhseachaidh ùr do dh’euslaintich péidiatraiceach agus inbhich òga Sìneach le R/R B-ALL.
An-dràsta, tha mòran dheuchainnean clionaigeach CAR-T eile ann an Sìona, agus tha iad a’ sireadh euslaintich. Airson co-chomhairle mu dhrogaichean is teicneòlasan ùra, faodaidh tu fios a chuir gu Roinn Eadar-nàiseanta Ospadal Onco-eòlais Roinn a Deas Beijing.
Àireamh Fòn: 4008803716
Post-d:myimmnet@163.com
Tùsan
1.https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/9f9c74c73e0f8f56a8bfbc646055026d
2. http://cq.news.cn/20240728/b0a74788930d4be7a45996be2808dd4f/c.html
4.https://ash.confex.com/ash/2024/webprogram/Paper206408.html
5.https://ashpublications.org/blood/article/140/Supplement%201/4625/491174/The-Safety-and-Efficacy-of-p-CAR-19B-a-Scfv
Àm puist: 22 dhen t-Samhain 2024